Pharnext : résultats encourageants de l'étude d'extension de Phase 3 en ouvert de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Pharnext, société biopharmaceutique pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle, annonce aujourd'hui des résultats encourageants de l'étude d'extension de Phase 3 en ouvert de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

Les données obtenues sur 185 patients inclus dans l'étude d'extension en ouvert d'une durée de 9 mois (PLEO-CMT-FU) sont cohérentes avec les résultats positifs d'innocuité et de tolérance précédemment obtenus dans l'étude de Phase 3 en double aveugle de 15 mois (PLEO-CMT). Les principales données d'efficacité d'une analyse préliminaire de l'étude ouverte PLEO-CMT-FU révèlent que :
Les patients se sont améliorés sur leur score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) dans tous les sous-groupes traités avec PXT3003 au cours de l'étude d'extension par rapport au déclin du score ONLS observé dans le groupe placebo.
Les patients traités avec PXT3003 depuis le démarrage du programme de Phase 3 se sont améliorés ou sont restés stables sur le score ONLS à la fin de l'étude d'extension PLEO-CMT-FU par rapport au début de l'étude PLEO-CMT.
Les patients dont le score ONLS a décliné pendant l'interruption de leur traitement se sont améliorés quand ils l'ont repris.

"Ces données renforcent notre confiance dans les signaux d'innocuité et d'efficacité observés dans les études cliniques précédentes", a déclaré Daniel Cohen, MD, PhD, co-fondateur et Directeur Général de Pharnext. "Nous sommes impatients de poursuivre nos discussions avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) et envisageons un accord sur le protocole d'un essai pivot de Phase 3 supplémentaire au cours du premier semestre de 2020, avec l'objectif de démarrer cette étude dès que possible."