Votre navigateur (${ userBrowser.name + ' ' + userBrowser.version }) est obsolète. Pour améliorer la sécurité et la navigation sur notre site, prenez le temps de mettre à jour votre navigateur.      
6 616.35 PTS
+0.24 %
6 615.0
+0.29 %
SBF 120 PTS
5 185.72
+0.25 %
DAX PTS
15 673.64
-0.13 %
Dow Jones PTS
34 264.39
-0.62 %
14 061.53
+0.45 %
1.212
+0.08 %

Lysogene : un deuxième programme de thérapie génique en phase clinique

| Boursier | 141 | Aucun vote sur cette news

Lysogene annonce aujourd'hui le traitement du premier patient au Royal Manchester Children's Hospital, appartenant au Manchester University NHS...

Lysogene : un deuxième programme de thérapie génique en phase clinique

Lysogene annonce aujourd'hui le traitement du premier patient au Royal Manchester Children's Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1. Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l'administration intra-cisternale d'un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 portant le gène de la beta-galactosidase humaine (GBL1). L'essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. L'essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe.

La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomale récessive mortelle causée par des mutations du gène GLB1 entraînant une accumulation de ganglioside à GM1 dans les neurones, ce qui provoque une neurodégénérescence progressive. Il n'existe aucun traitement approuvé.

"Le traitement du premier patient de cette étude clinique représente une étape importante pour Lysogene, puisqu'il s'agit du deuxième programme de thérapie génique de notre portefeuille à entrer en clinique. Cela illustre une fois encore notre capacité d'exécution dans un contexte difficile du fait de la pandémie de Covid-19", déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene . "Nous sommes toujours à la recherche d'opportunités pour accélérer le développement de nouveaux traitements de thérapie génique afin d'améliorer la vie des patients et nous sommes ravis d'apporter cette thérapie expérimentale aux patients atteints de gangliosidose à GM1".

LYS-GM101 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l'Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.

Lysogene finance également une étude d'histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d'enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens.

 ■

Les informations et conseils rédigés par la rédaction de Boursier.com sont réalisés à partir des meilleures sources, même si la société Boursier.com ne peut en garantir l'exhaustivité ni la fiabilité. Ces contenus n'ont aucune valeur contractuelle et ne constituent en aucun cas une offre de vente ou une sollicitation d'achat de valeurs mobilières ou d'instruments financiers. La responsabilité de la société Boursier.com et/ou de ses dirigeants et salariés ne saurait être engagée en cas d'erreur, d'omission ou d'investissement inopportun.

Votez pour cet article
0 avis
Note moyenne : 0
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote

OFFRE DE BOURSE

1000 € OFFERTS*
SUR VOS FRAIS DE COURTAGE

Valable pour toute 1ère ouverture de compte avant le 15 juin 2021

CODE OFFRE : FLASH21

Je profite de l'offre

* Voir conditions
N'oubliez pas pour profiter de l'offre, indiquez le code promo : FLASH21 lors de votre ouverture de compte.

UNE OFFRE EXCLUSIVE EN FRANCE AVEC

Grâce à un partenariat exclusif en France avec Morgan Stanley, Bourse Direct propose, à ses clients et en exclusivité, la plus large gamme de produits de bourse jamais présentée jusqu'ici sur le marché français.

» Découvrir

PRODUITS A EFFET DE LEVIER PRESENTANT UN RISQUE DE PERTE EN CAPITAL EN COURS DE VIE ET A L'ECHEANCE.
Produits à destination d'investisseurs avertis disposant des connaissances et de l'expérience nécessaires pour évaluer les avantages et les risques. Consultez la rubrique “facteurs de risques”.

CONTENUS SPONSORISÉS
À LIRE AUSSI SUR BOURSE DIRECT
Publié le 14/06/2021

Amundi lance l'augmentation de capital réservée aux salariés sous le nom We Share Amundi...

Publié le 14/06/2021

Obiz fait le point sur ses contrats après son introduction en Bourse...

Publié le 14/06/2021

Eurasia Asset Management sera une société de gestion de portefeuille dédiée à l'investissement immobilier...

Publié le 14/06/2021

"Herige s'engage à travailler avec toutes ses parties prenantes pour améliorer la performance de l'ensemble de sa chaîne de valeur afin de réduire ses émissions de gaz à effet de serre"...

Publié le 14/06/2021

Bassac a signé un contrat d'acquisition portant sur la totalité des actions détenues par la société Ceres Grafton dans la société Bayard Holding...

Votre compte bourse direct

L'ouverture de votre compte Bourse Direct est gratuite et s'effectue en ligne en quelques minutes. Dans le cas d'un transfert de compte, Bourse Direct prend en charge 100% de vos frais, à hauteur de 200 € par compte.

  • Pas de dépôt minimum
  • 0€ de droits de garde
  • 0€ d'abonnement
  • 0€ de frais de tenue de compte,

Demande de documentation

Ouvrir mon compte Bourse Direct en ligne