En poursuivant votre navigation sur ce site, vous acceptez l'utilisation de cookies pour réaliser des statistiques d'audience et vous proposer des services ou publicités adaptés à vos centres d'intérêt.  En savoir plus  J'accepte

  Votre navigateur (${ userBrowser.name + ' ' + userBrowser.version }) est obsolète. Pour améliorer la sécurité et la navigation sur notre site, prenez le temps de mettre à jour votre navigateur.      
5 450.37 PTS
+0.51 %
5 444.50
+0.41 %
SBF 120 PTS
4 357.22
+0.38 %
DAX PTS
12 743.83
+0.65 %
Dowjones PTS
25 119.89
+0.00 %
7 403.89
+0.00 %
Nikkei PTS
22 794.19
+0.43 %

Lysogene : retour de la première réunion de son Comité clinique consultatif

| Boursier | 268 | Aucun vote sur cette news

Le Comité a confirmé l'étude pivot de Lysogene dans la MPS IIIA...

Lysogene : retour de la première réunion de son Comité clinique consultatif

Lysogene a organisé la première réunion de son Comité clinique consultatif, le 8 décembre dernier à New York, Etats-Unis. Ce Comité, composé d'experts venant des Etats-Unis, d'Europe et du Brésil, de renommée internationale en thérapie génique et en traitement de maladies lysosomales, est présidé par le Professeur Roberto Giugliani (Université de Rio Grande do Sul, Porto Allegre, au Brésil) et le Professeur Frits Wijburg (Centre Médical Académique AMC, aux Pays-Bas).

Le Comité a été créé pour prodiguer des conseils stratégiques à Lysogene sur ses programmes de développement clinique, ainsi que sur son plan de commercialisation de ses candidats-médicaments en thérapie génique pour les maladies du SNC, dont les premiers adressent la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) avec le produit LYS-SAF302 et la Gangliosidose à GM1 (GM1) avec le produit LYS-GM101, qui sont deux indications orphelines et mortelles pour lesquelles il n'y a actuellement pas de traitement disponible.

Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de médicament orphelin, délivrée par l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) ainsi que de la Food and Drug Administration (FDA), et la désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.

Lors de la réunion, le Comité a confirmé que "l'étude pivot de Lysogene semble être unique et avantageuse car implique une méthode d'administration plus efficace que l'administration de médicament par voie intraveineuse. Par ailleurs, Lysogene a sélectionné des critères d'évaluation clinique et des outils d'évaluation qui, selon les experts, permettent de mesurer des données cliniquement pertinentes".

"Les membres du Comité ont été impressionnés par la qualité des données de l'étude observationnelle de Lysogene dans la MPS IIIA, qui seront utilisées comme bras contrôle pour l'étude pivot de LYS-SAF302, menée en interaction avec la FDA et l'EMA", indique Lysogene. Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de prise en charge de maladies lysosomales participeront à l'étude pivot de LYS-SAF302.

LYS-SAF302 est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène codant pour SGSH. Cette thérapie génique in vivo offre la possibilité d'un traitement en une fois, en insérant une copie saine du gène SGSH dans l'organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l'enzyme manquante avec comme objectif de ralentir voire stopper la progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d'une procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l'apport du gène déficient SGSH permettra aux patients souffrant de MPS IIIA de produire de manière permanente l'enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et de corriger ainsi les anormalités phénotypiques des cellules du SNC. Lysogene détient une licence exclusive pour l'utilisation du vecteur rAAV sérotype rh.10 dans la MPS IIIA.

 ■

Les informations et conseils rédigés par la rédaction de Boursier.com sont réalisés à partir des meilleures sources, même si la société Boursier.com ne peut en garantir l'exhaustivité ni la fiabilité. Ces contenus n'ont aucune valeur contractuelle et ne constituent en aucun cas une offre de vente ou une sollicitation d'achat de valeurs mobilières ou d'instruments financiers. La responsabilité de la société Boursier.com et/ou de ses dirigeants et salariés ne saurait être engagée en cas d'erreur, d'omission ou d'investissement inopportun.

Votez pour cet article
0 avis
Note moyenne : 0
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote

SEMAINE TRICOLORE

1000 € OFFERTS*
SUR VOS FRAIS DE COURTAGE

Valable pour toute 1ère ouverture de compte avant le 24 juillet 2018

CODE OFFRE : BLEUS18

Je profite de l'offre

* Voir conditions
N'oubliez pas pour profiter de l'offre, indiquez le code promo : BLEUS18 lors de votre ouverture de compte.

À LIRE AUSSI SUR BOURSE DIRECT
Publié le 18/07/2018

Alstom a choisi le fabricant français de batteries Forsee Power pour équiper les bus Aptis

Publié le 18/07/2018

Atari rebondit de 9,9% désormais à 0,49 euro ce mercredi dans un volume de 2 millions de pièces...

Publié le 18/07/2018

Morgan Stanley a dévoilé des résultats meilleurs que prévu en raison du dynamisme de son activité de courtage et de la banque d'investissement. Au deuxième trimestre, la banque a enregistré un…

Publié le 18/07/2018

Fin d'action de concert au capital

Publié le 18/07/2018

EOS imaging retombe en bourse, sur la place parisienne ce mercredi...