En poursuivant votre navigation sur ce site, vous acceptez l'utilisation de cookies pour réaliser des statistiques d'audience et vous proposer des services ou publicités adaptés à vos centres d'intérêt.  En savoir plus  J'accepte

  Votre navigateur (${ userBrowser.name + ' ' + userBrowser.version }) est obsolète. Pour améliorer la sécurité et la navigation sur notre site, prenez le temps de mettre à jour votre navigateur.      
5 071.97 PTS
-0.25 %
5 077.50
-0.08 %
SBF 120 PTS
4 071.79
-0.12 %
DAX PTS
11 575.27
+0.19 %
Dowjones PTS
25 475.17
+0.12 %
7 147.70
+0.57 %
1.147
-0.35 %

Lysogene : retour de la première réunion de son Comité clinique consultatif

| Boursier | 322 | Aucun vote sur cette news

Le Comité a confirmé l'étude pivot de Lysogene dans la MPS IIIA...

Lysogene : retour de la première réunion de son Comité clinique consultatif

Lysogene a organisé la première réunion de son Comité clinique consultatif, le 8 décembre dernier à New York, Etats-Unis. Ce Comité, composé d'experts venant des Etats-Unis, d'Europe et du Brésil, de renommée internationale en thérapie génique et en traitement de maladies lysosomales, est présidé par le Professeur Roberto Giugliani (Université de Rio Grande do Sul, Porto Allegre, au Brésil) et le Professeur Frits Wijburg (Centre Médical Académique AMC, aux Pays-Bas).

Le Comité a été créé pour prodiguer des conseils stratégiques à Lysogene sur ses programmes de développement clinique, ainsi que sur son plan de commercialisation de ses candidats-médicaments en thérapie génique pour les maladies du SNC, dont les premiers adressent la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) avec le produit LYS-SAF302 et la Gangliosidose à GM1 (GM1) avec le produit LYS-GM101, qui sont deux indications orphelines et mortelles pour lesquelles il n'y a actuellement pas de traitement disponible.

Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de médicament orphelin, délivrée par l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) ainsi que de la Food and Drug Administration (FDA), et la désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.

Lors de la réunion, le Comité a confirmé que "l'étude pivot de Lysogene semble être unique et avantageuse car implique une méthode d'administration plus efficace que l'administration de médicament par voie intraveineuse. Par ailleurs, Lysogene a sélectionné des critères d'évaluation clinique et des outils d'évaluation qui, selon les experts, permettent de mesurer des données cliniquement pertinentes".

"Les membres du Comité ont été impressionnés par la qualité des données de l'étude observationnelle de Lysogene dans la MPS IIIA, qui seront utilisées comme bras contrôle pour l'étude pivot de LYS-SAF302, menée en interaction avec la FDA et l'EMA", indique Lysogene. Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de prise en charge de maladies lysosomales participeront à l'étude pivot de LYS-SAF302.

LYS-SAF302 est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène codant pour SGSH. Cette thérapie génique in vivo offre la possibilité d'un traitement en une fois, en insérant une copie saine du gène SGSH dans l'organisme, permettant ainsi au corps de fabriquer l'enzyme manquante avec comme objectif de ralentir voire stopper la progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d'une procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l'apport du gène déficient SGSH permettra aux patients souffrant de MPS IIIA de produire de manière permanente l'enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et de corriger ainsi les anormalités phénotypiques des cellules du SNC. Lysogene détient une licence exclusive pour l'utilisation du vecteur rAAV sérotype rh.10 dans la MPS IIIA.

 ■

Les informations et conseils rédigés par la rédaction de Boursier.com sont réalisés à partir des meilleures sources, même si la société Boursier.com ne peut en garantir l'exhaustivité ni la fiabilité. Ces contenus n'ont aucune valeur contractuelle et ne constituent en aucun cas une offre de vente ou une sollicitation d'achat de valeurs mobilières ou d'instruments financiers. La responsabilité de la société Boursier.com et/ou de ses dirigeants et salariés ne saurait être engagée en cas d'erreur, d'omission ou d'investissement inopportun.

Votez pour cet article
0 avis
Note moyenne : 0
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote

RETROUVEZ LES WEBINAIRES BOURSE DIRECT

Les Produits de rendement : découvrir un nouveau support d'investissement
Lundi 5 novembre de 18h00 à 18h30

Trader sur le CAC40 avec du levier
Mardi 6 novembre de 12h15 à 13h15

Les Différents Types d'Ordre de Bourse
Mardi 20 novembre de 12h30 à 13h30

CONTENUS SPONSORISÉS
À LIRE AUSSI SUR BOURSE DIRECT
Publié le 22/10/2018

Rallye (+4,05% à 10,40 euros) continue de faire les gros titres, avec comme sujet principal, la réduction de sa dette. Le groupe a annoncé ce matin que sa filiale Go Sport avait reçu une offre…

Publié le 22/10/2018

Lundi 22 octobreAucune donnée économique n'est attendueMardi 23 octobre8h00 en AllemagnePrix à la production en septembre10h00 en zone euroConfiance des consommateurs en octobreMercredi 24…

Publié le 22/10/2018

Manta Air, la nouvelle compagnie aérienne intérieure de la République des Maldives, a fait l’acquisition de ses deux premiers ATR 72-600 par l’intermédiaire de Nordic Aviation Capital (NAC).…

Publié le 22/10/2018

L'agence de notation AM Best a récemment attribué à Coface North America Insurance Company la note de solidité financière ‘A’ (Excellent). Celle-ci s’accompagne d’une perspective «…

Publié le 22/10/2018

Korian conclut un partenariat avec CAREIT et Primonial REIM dans le cadre du programmede reconfiguration de son parc immobilier, destiné à accélérer...