Lysogene reçoit l'autorisation de la FDA pour démarrer l'essai clinique de thérapie génique aux Etats-Unis avec LYS-GM101

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui que l'agence réglementaire américaine (FDA) a approuvé sa demande d'Investigational New Drug (IND) pour LYS-GM101, son candidat médicament de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle.
LYS-GM101 s'appuie sur l'expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.

Cette autorisation règlementaire de la FDA américaine fait suite à celle récemment accordée par la MHRA au Royaume-Uni. La Société entend lancer un essai clinique global, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases de LYS-GM101 chez des patients atteints des formes infantiles de la gangliosidose à GM1. L'essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de la sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. La société prévoit de traiter 16 patients au total, avec le traitement du premier patient attendu au cours du premier semestre 2021.