Votre navigateur (${ userBrowser.name + ' ' + userBrowser.version }) est obsolète. Pour améliorer la sécurité et la navigation sur notre site, prenez le temps de mettre à jour votre navigateur.      
6 490.00 PTS
-0.53 %
6 489.5
-0.6 %
SBF 120 PTS
5 020.58
-0.54 %
DAX PTS
13 534.97
-1.12 %
Dow Jones PTS
32 774.41
-0.18 %
13 008.17
-1.15 %
1.021
-0.04 %

Lysogene : nouvelles données dévoilées

| Boursier | 405 | Aucun vote sur cette news

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux...

Lysogene : nouvelles données dévoilées

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), présente de nouvelles données préliminaires de l'étude clinique de thérapie génique de Phase 2/3 AAVance dans la MPS IIIA (NCT03612869). Les données seront présentées à la 'Sanfilippo Community Conference ADVANCE 2022' les 7-8 juillet 2022 et à la 3e Annual Gene Therapy for Neurological Disorders Europe prévue les 11-13 juillet 2022.

L'effet positif de LYS-SAF302 sur l'héparane sulfate (HS), biomarqueur de la maladie MPS IIIA, au niveau du liquide céphalo-rachidien (LCR), a été confirmé chez d'autres sujets et à des intervalles de temps supplémentaires par rapport aux données partielles communiquées précédemment. Des réductions statistiquement significatives d'environ 20% en moyenne de la concentration totale d'oligosaccharides dérivés de l'HS dans le LCR ont été observées 6, 12 et 24 mois après l'administration de LYS-SAF302, par rapport aux niveaux initiaux. Les concentrations d'HS à 24 mois après l'administration de LYS-SAF302 ont diminué de 22% par rapport aux niveaux initiaux. Aucun effet statistiquement significatif sur la concentration d'HS dans le sérum n'a été observé 6, 12 ou 24 mois après l'administration de LYS-SAF302. Ces résultats confirment l'activité biologique du traitement de thérapie génique LYS-SAF302. Ils sont cohérents avec le mode d'administration intraparenchymal de LYS-SAF302 qui est supposé entraîner une diminution spécifique de l'HS dans le cerveau, mais pas dans la circulation générale ou dans d'autres tissus, y compris la moelle épinière.

L'observation antérieure selon laquelle le traitement avec LYS-SAF302 entraînait une augmentation transitoire des taux de neurofilaments à chaîne légère (NFL) dans le sérum, probablement due à des lésions axonales transitoires causées par la chirurgie cérébrale, suivie d'une diminution en deçà des niveaux initiaux, a été confirmée chez d'autres sujets et à des intervalles de temps supplémentaires. De plus, un effet similaire a été démontré dans le LCR. Dans le sérum, les taux de NFL ont diminué de 33% et de 41% par rapport aux niveaux initiaux, 18 et 24 mois respectivement après l'administration de LYS-SAF302. Dans le LCR, les taux de NFL ont diminué de 33% par rapport aux niveaux initiaux 24 mois après l'administration de LYS-SAF302. Toutes les analyses statistiques ont été effectuées selon le test t de Student et sont préliminaires. Ces résultats suggèrent que le traitement avec LYS-SAF302 a entraîné une diminution des lésions neuronales 18 et 24 mois après l'administration par rapport aux valeurs de base.

Trois sujets de l'essai AAVance, traités à l'âge de 10, 13 et 31 mois, présentent une progression continue des fonctions cognitives, motrices et du langage 24 mois après l'administration de LYS-SAF302, tel qu'évalué par le BSID-III (Bayley's Scales of Infant Development, Third edition). Deux de ces sujets ont un âge de développement cognitif (DA) à 24 mois après l'administration de LYS-SAF302 supérieur de 5-6 mois (41 et 42, respectivement) au DA cognitif le plus élevé (35) observé dans les études d'histoire naturelle de la MPS IIIA. Fait remarquable, l'un de ces sujets est homozygote pour une mutation sévère (délétion) et l'autre sujet est hétérozygote composite pour deux mutations sévères (une duplication et une délétion). Le troisième sujet dont le DA augmente de façon continue à 24 mois après l'administration de LYS-SAF302 est un hétérozygote composite pour une mutation sévère et une mutation S298P, ce qui peut donner lieu à un phénotype sévère classique ou intermédiaire. Un suivi plus long est nécessaire pour confirmer l'évolution positive du développement chez ce patient. Trois autres sujets traités à l'âge de 24, 30 et 31 mois présentent un DA cognitif stable par rapport aux niveaux initiaux, selon l'échelle BSID-III, et des scores de développement du langage et de la motricité stables ou en augmentation continue 24 mois après l'administration de LYS-SAF302 tel qu'évalué par le BSID-III. Deux de ces sujets présentent des mutations faux-sens du gène SGSH associées au phénotype sévère classique de la MPS IIIA. Un sujet présente une mutation sévère sur un allèle et une mutation sur le second allèle dont l'effet sur la gravité de la maladie est inconnu. Le fait que l'on observe une progression ou une stabilisation du développement mental chez des sujets présentant des mutations associées au phénotype sévère classique de la maladie suggère qu'une intervention thérapeutique précoce avec LYS-SAF302 pourrait protéger les enfants atteints de MPS IIIA contre le déclin des fonctions cognitives, motrices et du langage.

La base de données à 24 mois de l'essai AAVance a été verrouillée comme prévu le 1 juillet 2022. Les résultats complets de l'étude sont attendus pour la mi-septembre 2022 ainsi que les résultats de l'étude PROVide sur les données vidéos des patients. Sur la base de cet ensemble complet de données cliniques, la société prévoit d'entamer des discussions avec les autorités réglementaires aux États-Unis et en Europe pour définir les prochaines étapes.

"Les données préliminaires de l'étude AAVance indiquent que les sujets atteints de MPS IIIA ayant été traités avant l'âge de 31 mois ont non seulement continué à afficher un âge de développement croissant, mais ont également dépassé l'âge de développement de tous les sujets atteints de MPS IIIA issus des cohortes d'histoire naturelle. Ces données laissent clairement penser que LYS-SAF302 est efficace dans cette population de patients traités, ce qui constitue une avancée importante dans la mesure où aucun traitement n'est actuellement disponible pour ralentir la progression de la MPS IIIA", a déclaré Raymond Wang, M.D., directeur du Foundation of Caring Multidisciplinary Lysosomal Disorder Program au CHOC Children's Specialists, Orange, CA, USA, et l'un des principaux investigateurs de l'essai AAVance.

 ■

Les informations et conseils rédigés par la rédaction de Boursier.com sont réalisés à partir des meilleures sources, même si la société Boursier.com ne peut en garantir l'exhaustivité ni la fiabilité. Ces contenus n'ont aucune valeur contractuelle et ne constituent en aucun cas une offre de vente ou une sollicitation d'achat de valeurs mobilières ou d'instruments financiers. La responsabilité de la société Boursier.com et/ou de ses dirigeants et salariés ne saurait être engagée en cas d'erreur, d'omission ou d'investissement inopportun.

Votez pour cet article
0 avis
Note moyenne : 0
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote

1000 € OFFERTS*
SUR VOS FRAIS DE COURTAGE

Pour toute 1ère ouverture de compte avant le 15 septembre 2022

CODE OFFRE : SUMMER22

Je profite de l'offre

* Voir conditions
N'oubliez pas pour profiter de l'offre, indiquez le code promo : SUMMER22 lors de votre ouverture de compte.

UNE OFFRE EXCLUSIVE EN FRANCE AVEC

Grâce à un partenariat exclusif en France avec Morgan Stanley, Bourse Direct propose, à ses clients et en exclusivité, la plus large gamme de produits de bourse jamais présentée jusqu'ici sur le marché français.

» Découvrir

PRODUITS A EFFET DE LEVIER PRESENTANT UN RISQUE DE PERTE EN CAPITAL EN COURS DE VIE ET A L'ECHEANCE.
Produits à destination d'investisseurs avertis disposant des connaissances et de l'expérience nécessaires pour évaluer les avantages et les risques. Consultez la rubrique “facteurs de risques”.

CONTENUS SPONSORISÉS
SUR LE MÊME SUJET
À LIRE AUSSI SUR BOURSE DIRECT
Publié le 09/08/2022

EDF effectue une demande indemnitaire de 8,34 MdsE auprès de l'Etat français...

Publié le 09/08/2022

Colas Rail a signé un contrat pour l’acquisition de 100% des parts du Groupe Hasselmann, basé en Thuringe et spécialisé dans la construction de voies ferrées et d’infrastructures…

Publié le 09/08/2022

Le titre Sanofi a terminé la séance de mardi en repli (-1,41% à 95,48 euros). Le laboratoire pharmaceutique est pénalisé par la suspension du recrutement pour les essais cliniques du…

Publié le 09/08/2022

Projet d'acquisition du groupe familial Hasselmann

Publié le 09/08/2022

La compagnie de transport maritime CMA CGM a déclaré avoir franchi le seuil de 5% du capital et des droits de vote de Eutelsat, détenant 5,03% de l'opérateur français de satellites, a annoncé …

Votre compte bourse direct

L'ouverture de votre compte Bourse Direct est gratuite et s'effectue en ligne en quelques minutes. Dans le cas d'un transfert de compte, Bourse Direct prend en charge 100% de vos frais, à hauteur de 200 € par compte.

  • Pas de dépôt minimum
  • 0€ de droits de garde
  • 0€ d'abonnement
  • 0€ de frais de tenue de compte,

Demande de documentation

Ouvrir mon compte Bourse Direct en ligne