Votre navigateur (${ userBrowser.name + ' ' + userBrowser.version }) est obsolète. Pour améliorer la sécurité et la navigation sur notre site, prenez le temps de mettre à jour votre navigateur.      
6 647.31 PTS
-0.2 %
6 652.0
-0.17 %
SBF 120 PTS
5 098.00
-0.16 %
DAX PTS
14 264.56
+0.02 %
Dow Jones PTS
33 700.15
+0.3 %
11 630.86
+1.16 %
1.055
+0.44 %
PRIME DIRECT

Althéora - FR0000061244

Éligible : Action, PEA, PEA/PME
Augmentation de capital

1.29 € -9.3% *
1.17 € PARTICIPER

Lysogene : l'étude de phase 2/3 AAVance n'a pas atteint son principal critère d'efficacité

| Boursier | 413 | Aucun vote sur cette news

Chez les sujets recrutés à l'âge inférieur à 30 mois, il a été observé une amélioration statistiquement significative du développement cognitif

Lysogene : l'étude de phase 2/3 AAVance n'a pas atteint son principal critère d'efficacité

Lysogene a communiqué les résultats principaux de son étude de phase 2/3 AAVance évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la MPS IIIA, une maladie de surcharge lysosomale neurodégénérative autosomale récessive rare qui touche environ 1 nouveau-né sur 100.000.

L'étude n'a pas atteint son principal critère d'efficacité dans la cohorte principale (12 patients recrutés à l'âge supérieur à 30 mois) visant à démontrer une amélioration statistiquement significative du DQ cognitif 24 mois post traitement, tel qu'évalué par le BSID-III, comparé à la cohorte NH. Dans cette cohorte, les principaux critères secondaires d'efficacité n'ont pas été atteints, notamment le pourcentage de patients présentant une stabilisation ou une amélioration du DA cognitif, des DA associés au langage et aux fonctions motrices à 24 mois comparés aux valeurs initiales, ainsi que l'évolution des scores VABS-II comparés aux données NH.

Chez les sujets recrutés à l'âge inférieur à 30 mois, il a été observé une amélioration statistiquement significative du développement cognitif 24 mois post traitement comparé à l'histoire naturelle. Les sujets de cette cohorte ont également atteint les principaux critères secondaires d'efficacité. L'analyse statistique confirme les observations qualitatives communiquées précédemment dans la population de patients plus jeunes avec une cohérence des effets sur les critères d'évaluation.

" Même si AAVance n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, les résultats obtenus dans le sous-ensemble de malades de MPS IIIA recrutés avant l'âge de 30 mois sont extrêmement encourageants, car ils démontrent les effets bénéfiques du traitement sur le développement cognitif et les principaux critères d'évaluation secondaires de cette maladie infantile dévastatrice pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé modifiant le cours de la maladie ", a déclaré Dr Chester B. Whitley, professeur au département de pédiatrie et de pharmacologie expérimentale et clinique de l'Université du Minnesota, et investigateur principal du Lysosomal Disease Network, Minneapolis, MN, USA. " J'ai hâte de poursuivre la collaboration avec Lysogene afin d'analyser les données de la phase 2/3 et de déterminer la voie la plus appropriée pour apporter LYS-SAF302 aux patients les plus susceptibles d'en bénéficier. "

Lysogene considère que ces résultats permettent de définir la population de patients qui pourrait bénéficier d'un traitement avec LYS-SAF302. La société a entamé des discussions fructueuses avec les autorités réglementaires de l'Union Européenne à la fin du T3 2022 et prévoit d'étendre ces discussions à toutes les agences réglementaires concernées afin de définir une voie permettant de faire avancer rapidement le développement clinique de LYS-SAF302 dans la population de patients plus jeunes atteints de MPS IIIA. La société finalisera l'analyse et l'évaluation complète des données de la cohorte principale d'AAVance et collaborera avec les investigateurs sur les présentations et publications des résultats à venir.

Afin de poursuivre le développement de LYS-SAF302 conformément aux exigences des agences réglementaires, Lysogene entend s'assurer une trésorerie adéquate. À cet égard, des discussions stratégiques sont en cours, avec pour priorité une solution non dilutive sous la forme d'une collaboration de licence pour un ou plusieurs de ses programmes. Dans l'intervalle, la société maintient ses initiatives de contrôle des coûts lancées au début de l'année, qui lui assurent désormais un horizon de trésorerie jusqu'en février 2023.

 ■

Les informations et conseils rédigés par la rédaction de Boursier.com sont réalisés à partir des meilleures sources, même si la société Boursier.com ne peut en garantir l'exhaustivité ni la fiabilité. Ces contenus n'ont aucune valeur contractuelle et ne constituent en aucun cas une offre de vente ou une sollicitation d'achat de valeurs mobilières ou d'instruments financiers. La responsabilité de la société Boursier.com et/ou de ses dirigeants et salariés ne saurait être engagée en cas d'erreur, d'omission ou d'investissement inopportun.

Votez pour cet article
0 avis
Note moyenne : 0
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote
  • 0 vote

Bourse Direct vous souhaite la bienvenue
et vous offre vos frais de courtage*

Découvrir l'offre

Valable jusqu'au 03 janvier
*Voir conditions

UNE OFFRE EXCLUSIVE EN FRANCE AVEC

Grâce à un partenariat exclusif en France avec Morgan Stanley, Bourse Direct propose, à ses clients et en exclusivité, la plus large gamme de produits de bourse jamais présentée jusqu'ici sur le marché français.

» Découvrir

PRODUITS A EFFET DE LEVIER PRESENTANT UN RISQUE DE PERTE EN CAPITAL EN COURS DE VIE ET A L'ECHEANCE.
Produits à destination d'investisseurs avertis disposant des connaissances et de l'expérience nécessaires pour évaluer les avantages et les risques. Consultez la rubrique “facteurs de risques”.

CONTENUS SPONSORISÉS
SUR LE MÊME SUJET
Publié le 08/12/2022

Ces modifications indicielles seront prises en compte après la clôture des marchés, le vendredi 16 décembre...

Publié le 08/12/2022

Le CAC 40 ESG regroupe les 40 valeurs les mieux notées en matière de finance durable...

Publié le 08/12/2022

"Cet accord de financement marque une nouvelle étape positive pour Alpha MOS et permet d'accompagner l'accélération de notre croissance"...

Publié le 08/12/2022

Cet avenant au contrat de crédit a été mis en place en partenariat avec l'ensemble du pool bancaire...

Publié le 08/12/2022

Le Conseil d'administration de Valeo a décidé à l'unanimité de nommer Gilles Michel en qualité de Président du Conseil d'administration avec effet au 1er janvier 2023...

À LIRE AUSSI SUR BOURSE DIRECT
Publié le 08/12/2022

Ces modifications indicielles seront prises en compte après la clôture des marchés, le vendredi 16 décembre...

Publié le 08/12/2022

Le CAC 40 ESG regroupe les 40 valeurs les mieux notées en matière de finance durable...

Publié le 08/12/2022

Fortum a engagé une étude de faisabilité sur 2 ans...

Publié le 08/12/2022

"Cet accord de financement marque une nouvelle étape positive pour Alpha MOS et permet d'accompagner l'accélération de notre croissance"...

Publié le 08/12/2022

Cet avenant au contrat de crédit a été mis en place en partenariat avec l'ensemble du pool bancaire...

Votre compte bourse direct

L'ouverture de votre compte Bourse Direct est gratuite et s'effectue en ligne en quelques minutes. Dans le cas d'un transfert de compte, Bourse Direct prend en charge 100% de vos frais, à hauteur de 200 € par compte.

  • Pas de dépôt minimum
  • 0€ de droits de garde
  • 0€ d'abonnement
  • 0€ de frais de tenue de compte,

Demande de documentation

Ouvrir mon compte Bourse Direct en ligne