Lysogene : des données sur l'activité biologique et le potentiel thérapeutique de LYS-SAF302

Lysogene communique aujourd'hui des données de biomarqueurs de l'essai clinique AAVance en cours pour le traitement de la MPS IIIA avec LYS-SAF302 (NCT03612869). Ces données ont été présentées à l'occasion du WORLDSymposium 2021 par le Dr Michaël Hocquemiller, Directeur du développement non clinique vendredi.

Lysogène explique qu'une preuve d'une réponse biologique positive chez les patients traités avec LYSSAF302 dans l'essai clinique AAVance a été apportée, avec une diminution d'environ 30% des héparanes sulfates pathologiques dans le liquide céphalo-rachidien 12 mois après le traitement et une diminution d'environ 40% des gangliosides pathologiques GM2 et GM3 dans le liquide céphalo-rachidien 12 mois après le traitement.

Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene, déclare : "La réduction dans le système nerveux central de l'héparane sulfate, biomarqueur de la maladie, est cohérente avec le mode d'administration ciblant le cerveau, où l'accumulation d'héparane sulfate provoque les manifestations principalement neurologiques de la MPS IIIA. La réduction de l'accumulation secondaire en gangliosides GM2 et GM3, considérés comme des contributeurs possibles aux dommages neuronaux dans les maladies de surcharge lysosomale, confirme l'activité biologique et le potentiel thérapeutique de LYS-SAF302".