Ipsen : nouvelle date au titre du PDUFA de la FDA pour le palovarotène

Les autorités réglementaires américaines (FDA) ont communiqué une nouvelle date au titre du 'Prescription Drug User Fee Act' (PDUFA), pour répondre à la nouvelle demande d'approbation du palovarotène expérimental comme traitement potentiel de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Celle-ci est maintenant fixée au 16 août 2023.

Des informations supplémentaires concernant les données des essais cliniques sur le palovarotène, demandées dans une lettre de réponse complète à Ipsen en décembre 2022, seront examinées dans le cadre du nouveau processus de soumission.

S'il est approuvé, le palovarotène, qui a obtenu le statut de médicament orphelin et la désignation "Breakthrough Therapy" de la FDA, sera le premier traitement pour environ 400 personnes aux Etats-Unis atteintes de FOP, une maladie osseuse ultra-rare et évolutive qui limite l'espérance de vie.1, 2

Les données soumises à la FDA comprennent des analyses supplémentaires de l'ensemble du programme d'essais cliniques sur le palovarotène, y compris l'étude pivot MOVE 3, la première étude de Phase III menée chez des personnes atteintes de FOP.

Ipsen a en outre demandé au Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments de bien vouloir réexaminer sa position sur le palovarotène communiquée en janvier 2023.

Rappelons que le palovarotène est autorisé chez les patients éligibles au Canada, où il est commercialisé sous le nom de Sohonos (capsules de palovarotène). Le médicament a également obtenu une approbation conditionnelle aux Emirats arabes unis. Une demande d'approbation du palovarotène expérimental est en cours d'examen auprès de plusieurs autorités réglementaires.