Ipsen : Kayfanda (odévixibat) approuvé dans l'Union européenne pour le prurit cholestatique lié au syndrome d'Alagille

Ipsen annonce l'approbation, sous circonstances exceptionnelles, par la Commission européenne de Kayfanda (odévixibat) pour le traitement du prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille (SAG) chez les patients âgés de six mois ou plus. Kayfanda est un puissant inhibiteur du transport iléal des acides biliaires (IBAT), non systémique et administré une fois par jour par voie orale. L'odévixibat, qui est le principe actif de Kayfanda, bloque le transporteur iléal des acides biliaires (IBAT), réduisant ainsi la concentration sérique des acides biliaires dans le foie.

"Les patients atteints du syndrome d'Alagille souffrent souvent d'une très mauvaise qualité de vie en raison de démangeaisons intolérables, qui constituent l'un des principaux symptômes de cette maladie", a déclaré Christelle Huguet, Vice-Présidente Exécutive, Directrice de la Recherche et du Développement chez Ipsen. "À cet égard, la décision communiquée aujourd'hui est plus que bienvenue. Nous allons désormais poursuivre nos efforts en vue de rendre cette nouvelle option de traitement disponible pour les patients vivant dans l'UE".

L'approbation de Kayfanda, connu dans le SAG sous le nom de Bylvay en dehors de l'UE, se base sur les données de l'essai clinique de Phase III ASSERT. Il s'agit du premier et unique essai de Phase III au monde réalisé chez des patients atteints du SAG. Ces données ont démontré des améliorations statistiquement et cliniquement significatives en termes de sévérité des démangeaisons, de l'entrée dans l'étude (situation de référence) jusqu'au sixième mois, pour Kayfanda par rapport au placebo. Ces améliorations ont été observées rapidement et de façon continue tout au long de la période d'étude. Une réduction statistiquement significative de la concentration sérique d'acides biliaires à la fin du traitement a également été démontrée chez les patients sous Kayfanda par rapport au placebo, ainsi qu'une amélioration de plusieurs paramètres liés au sommeil rapportés par les observateurs. L'incidence globale d'événements indésirables pendant le traitement par Kayfanda était similaire à celle du placebo, avec un faible taux de diarrhée liée au médicament chez les patients atteints du SAG.

Le SAG est une maladie génétique héréditaire rare qui peut affecter plusieurs organes, y compris le foie, le coeur, le squelette, les yeux et les reins. Des lésions hépatiques peuvent résulter d'un nombre de voies biliaires inférieur à la normale ou de voies biliaires rétrécies ou malformées, ce qui entraîne une accumulation d'acides biliaires toxiques, connue sous le nom de cholestase, pouvant provoquer l'apparition de fibrose ainsi qu'une maladie hépatique progressive. Environ 95% des patients atteints de la maladie présentent une cholestase chronique, généralement au cours des premiers mois de leur vie, et jusqu'à 88% présentent également un prurit sévère et intraitable. L'incidence mondiale estimée du SAG est de 3 cas sur 100.000 naissances.

Dans l'UE également, pour la cholangite biliaire primitive, Ipsen a obtenu l'approbation d'Iqirvo (élafibranor), un autre traitement essentiel de son portefeuille leader dans les maladies cholestatiques rares du foie.

Dans le SAG, Kayfanda est connu sous le nom de Bylvay(R) en dehors de l'Union européenne (UE). Sous la marque Bylvay, il a été approuvé dans l'UE comme première option de traitement médicamenteux pour tous les types de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) chez les patients âgés de six mois ou plus. Le médicament est également en cours d'étude dans un essai de Phase III, BOLD, dans l'atrésie biliaire. Des données devraient être communiquées en 2026.