Gensight : la revue Ophthalmology publie les résultats de l'essai pivot de phase III RESCUE

Le journal de l'American Academy of Ophthalmology, Ophthalmology, vient de publier les résultats de RESCUE, l'essai clinique pivot de phase III de la thérapie génique LUMEVOQ chez des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber ND4 (NOHL). Cette publication, parue dans le numéro de janvier sous le titre " Efficacy and safety of intravitreal gene therapy for Leber hereditary optic neuropathy treated within 6 months of disease onset " est le second article publié dans une revue scientifique à comité de lecture documentant, à partir de données cliniques de phase III, une amélioration bilatérale de l'acuité visuelle après une injection unilatérale de thérapie génique.

Les résultats de l'essai RESCUE sont des éléments essentiels du corpus de données soumis par GenSight Biologics en septembre 2020 à l'Agence Européenne du Médicament pour étayer sa demande d'autorisation de mise sur le marché de LUMEVOQ dans le traitement des patients avec une perte de vision secondaire à une NOHL causée par une mutation confirmée du gène mitochondrial ND4. L'Agence devrait rendre sa décision au quatrième trimestre 2021.

Dans l'intervalle, les résultats d'une 3ème étude de Phase III, REFLECT, sont attendus au 2nd trimestre 2021.