GenSight Biologics : un ton plus haut
GenSight Biologics monte de 0,8% à 8,55 euros, alors que la société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies...

GenSight Biologics monte de 0,8% à 8,55 euros, alors que la société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central a annoncé que la revue BioDrugs avait publié les résultats de REVEAL, l'essai clinique de phase I/IIa qui a évalué la tolérance de la thérapie génique LUMEVOQ chez des sujets atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) associée à la mutation du gène mitochondrial ND4, et a déterminé la dose utilisée par la suite dans les études de phase III RESCUE et REVERSE.
L'article, publié dans le numéro de février 2021 de BioDrugs sous le titre "Safety of intravitreal gene therapy for treatment of subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy due to mutations in the mitochondrial ND4 gene - The REVEAL study" , discute des résultats qui ont les premiers démontré le profil de tolérance favorable de LUMEVOQ(R) tout en montrant des signes d'efficacité qui ont ensuite été étudiés plus en détail dans les essais de Phase III.
"L'étude REVEAL a démontré que le traitement par le lenadogene nolparvovec (rAAV2/2-ND4 ou LUMEVOQ) est bien toléré à court et à long terme par les patients NOHL porteurs de la mutation ND4 " a commenté le Dr Catherine Vignal, Investigateur Principal de REVEAL au Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts et Chef de Service de Neuro-Ophtalmologie et des Urgences à la Fondation Rothschild à Paris. "Premier essai clinique de la thérapie génique LUMEVOQ, REVEAL a donné des résultats encourageants et a ouvert la voie à l'évaluation de l'efficacité dans les essais de Phase III RESCUE et REVERSE".
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