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GenSight Biologics : publication dans 'Nature Medicine' d'un cas de récupération visuelle après traitement optogénétique par GS030

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GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement...

GenSight Biologics : publication dans 'Nature Medicine' d'un cas de récupération visuelle après traitement optogénétique par GS030
Credits Reuters

GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd'hui la publication dans le très réputé journal Nature Medicine du premier cas de récupération visuelle partielle chez un patient aveugle atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé.
Le patient participe actuellement à l'étude PIONEER, un essai clinique de Phase I/II de la thérapie optogénétique de GenSight, GS030. L'article*, publié dans le numéro de mai sous le titre " Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy ", est la première publication scientifique dans un journal à comité de lecture qui documente la récupération visuelle par thérapie optogénétique chez un patient aveugle.

"Ces découvertes sont révolutionnaires car elles rapprochent la promesse de l'optogénétique un peu plus encore du développement du concept thérapeutique vers son utilisation clinique" a commenté Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight. "Ceci a été rendu possible grâce à la proche collaboration avec nos partenaires de l'Institut de la Vision, l'Institut d'Ophtalmologie de Bâle, et Streetlab. Nous remercions tout particulièrement les patients participant à notre étude clinique, dont les retours d'expérience vont nous aider à concevoir la prochaine étape du développement clinique de GS030. Nous allons dès à présent accélérer le programme GS030 afin d'en faire, après LUMEVOQ, notre deuxième thérapie à accéder au marché."

Les thérapies optogénétiques combinent l'expression cellulaire d'opsines sensibles à la lumière avec une stimulation lumineuse au moyen d'un appareil médical. Le traitement GS030 comprend un vecteur viral (GS030-DP) optimisé pour exprimer l'opsine ChrimsonR dans les cellules ganglionnaires de la rétine, et des lunettes de stimulation lumineuse brevetées (GS030-MD) qui projettent un faisceau de lumière sur la rétine traitée, à la longueur d'onde et l'intensité appropriées pour stimuler ChrimsonR. Le vecteur de thérapie génique GS030-DP est administré par injection intravitréenne.

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