GenSight Biologics : présentation des données d'efficacité de LUMEVOQ issues des programmes d'Accès Précoce pour les patients atteints de NOHL-ND4 au Congrès du NANOS

GenSight Biologics, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives rétiniennes et les troubles du système nerveux central, annonce aujourd'hui que les données d'efficacité et de tolérance des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber et porteurs de la mutation ND4 (NOHL-ND4) traités par lenadogene nolparvovec (LUMEVOQ, GS010) dans le cadre de programmes d'Accès Précoce (Early Access Program, EAP), ont été présentées lors du 49ème Congrès Annuel de la North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS).
Les données ont été recueillies auprès des EAPs aux États-Unis, en France, en Italie et au Royaume-Uni.

"Il est important de noter que les données d'efficacité et de tolérance issues de ces programmes d'accès précoce sont cohérentes avec ce que LUMEVOQ a démontré dans ses essais cliniques, et qu'elles confirment LUMEVOQ comme étant une réelle option pour les patients atteints de NOHL et présentant la mutation ND4", a déclaré le Dr Catherine Vignal-Clermont, Chef du Service de Neuro-Ophtalmologie et des Urgences Ophtalmologiques à l'Hôpital de la Fondation Rothschild à Paris et du Service d'Ophtalmologie, de Neuro-Ophtalmologie et d'Oculomotricité du Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts à Paris. "J'ai été ravie de partager ces données avec l'ensemble de la communauté scientifique et médicale lors du prestigieux congrès du NANOS."

Lenadogene nolparvovec a été mis à disposition dans les pays respectifs via les EAPs sur la base de demandes spontanées de cliniciens et de patients, et son usage autorisé par les autorités locales. Entre août 2018 et mars 2022, 63 patients NOHL-ND4 ont reçu des injections intravitréennes de lenadogene nolparvovec, 67% des patients ayant reçu des injections dans les deux yeux (traitement bilatéral), tandis que 33% des patients ont reçu une injection dans un oeil (traitement unilatéral). Les données individuelles de 45 des 63 patients ayant passé le cap de l'année post-traitement et ayant effectué leur visite à un an ont été regroupées et analyséesa.

Les données ont confirmé l'efficacité et le profil de tolérance de LUMEVOQ en situation de vie réelle. Le changement moyen de variation de l'acuité visuelle (BCVA) un an après le traitement dans tous les yeux était une amélioration de 22,5 lettres ETDRS (-0,45 LogMAR) par rapport au nadir (c.à.d. : la moins bonne acuité visuelle enregistrée entre la baseline et la première année). L'amélioration était meilleure chez les patients ayant reçu des injections bilatérales, avec une amélioration moyenne de l'acuité visuelle de 24,5 lettres ETDRS (-0,49 LogMAR) par rapport au nadir, contre 19,5 lettres ETDRS (-0,39 LogMAR) pour les patients traités unilatéralement.