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Cellectis dévoile une approche de thérapie génique non-virale pour traiter la drépanocytose dans Nature Communications

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Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN pour développer de potentielles...

Cellectis dévoile une approche de thérapie génique non-virale pour traiter la drépanocytose dans Nature Communications
Credits Cellectis - Ramon Martinez

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, annonce aujourd'hui la publication d'un article dans Nature Communications, dévoilant une approche de thérapie génique non-virale pour traiter la drépanocytose.

La drépanocytose est l'une des maladies héréditaires les plus répandues dans le monde. Elle est causée par une mutation du gène HBB, qui code pour la sous-unité ? de l'hémoglobine (Hb). Normalement, les globules rouges adoptent une forme de disque qui leur permet de se déplacer facilement dans les vaisseaux sanguins et d'apporter de l'oxygène à l'ensemble du corps. Dans la drépanocytose, les globules rouges prennent la forme d'une faucille, un état dysfonctionnel qui entrave la circulation sanguine et l'apport d'oxygène aux tissus, déclenche des crises vaso-occlusives, dont des accidents vasculaires cérébraux, et entraine des crises de douleur intense.

Cellectis s'appuie sur la technologie TALEN et sur un modèle non-viral de réparation de gènes pour développer un processus d'édition du génome cliniquement pertinent dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPH). Ce processus permet une correction efficace et très précise du gène HBB, une grande spécificité et un minimum d'effets indésirables génomiques.

L'application de ce processus de correction du gène HBB aux cellules souches et progénitrices hématopoïétiques de patients atteints de drépanocytose permet d'obtenir une expression de plus de 50% de l'hémoglobine adulte normale dans les globules rouges matures et de corriger le phénotype drépanocytaire, sans induire de phénotype ?-thalassémique. Les CSPH éditées se greffent efficacement en modèle murin immunodéficient et maintiennent des niveaux cliniquement pertinents d'événements de correction du gène HBB. Cet ensemble de données précliniques ouvre la voie à l'application thérapeutique des CSPH autologues génétiquement éditées dans le traitement de la drépanocytose.

"La combinaison unique de la technologie TALEN, la conception de séquence d'ADN réparatrices non virales et du système d'électroporation propriétaire PulseAgile de Cellectis nous a permis de mettre en place un processus précis, efficace et cliniquement pertinent de correction du gène HBB dans des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques provenant de patients atteints de drépanocytose", a déclaré Julien Valton, Ph.D., Vice-président Gene Therapy à Cellectis. "La drépanocytose est une maladie du sang dévastatrice qui touche des millions d'individus dans le monde. Une approche de thérapie génique via TALEN pourrait représenter une nouvelle alternative de traitement, en particulier pour les patients dont les options thérapeutiques sont limitées. Ce processus d'édition du génome présente un fort potentiel thérapeutique car il pourrait être facilement utilisé pour corriger des mutations associées à beaucoup d'autres maladies génétiques."

Les données de recherche démontrent que :

*La technologie TALEN, associée à l'administration d'une matrice de correction de l'ADN non virale, permet d'obtenir des efficacités élevées de correction du gène HBB dans les cellules souches hématopoïétiques de donneurs sains et de patients atteints de drépanocytose in vitro.

*La correction du gène HBB se traduit par une réhabilitation efficace de l'hémoglobine adulte fonctionnelle (HbA), une diminution significative de l'hémoglobine drépanocytaire dysfonctionnelle (HbS) et des globules rouges drépanocytaires.

*L'activité de la nucléase TALEN est hautement spécifique, un seul site hors cible ayant été détecté au locus HBD.

*Les CSPH corrigées présentent une capacité de greffe in vivo à long terme dans un modèle animal murin, ce qui indique leur fort potentiel pour des applications thérapeutiques contre la drépanocytose.

L'article est disponible sur le site de Nature Communications en cliquant sur ce lien : https://doi.org/10.1038/s41467-024-49353-3

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