Theranexus va pouvoir lancer la phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten
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Theranexus a obtenu l'accord de la Food and Drug Administration (FDA) sur le design et les critères d'évaluation principal et secondaires de l'étude pivot de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten, dans le cadre d'une réunion avec la Division Rare Diseases and Medical Genetics (DRDMG) qui s'est tenue mi-avril.
Le recrutement des patients devrait démarrer d'ici la fin de l'année. L'étude sera menée en parallèle dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe. Sous réserve de résultats positifs, la FDA confirme qu'une seule étude de phase 3, permettrait d'enregistrer le candidat Batten-1 dans la maladie de Batten.
L'objectif de la Société est de s'appuyer sur les résultats de cette étude pour enregistrer le produit à la fois aux Etats-Unis et en Europe.
L'étude de phase 3 fait suite à l'étude de phase 1/2 qui avait montré, sur des premiers résultats, un bon profil de tolérance, et de sécurité d'utilisation du miglustat dans une population de patients CLN3 de plus de 17 ans, ainsi qu'un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes.
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